近日，《自然》雜志發布了 2019 年影響世界的十大科學人物，本次入選Nature十大科學人物的有：

?美國物理學家 John Martinis，帶領谷歌團隊實現“量子霸權”；

?美國神經科學家 Nenad Sestan，首次讓死亡大腦“復活”；

?巴西物理學家 Ricardo Galv?o，指出亞馬孫森林大火的真相；

?加拿大天體物理學家 Victoria Kaspi，用創新技術追蹤快速射電暴；

?阿根廷生態學家 Sandra Díaz，帶頭完成目前規模最大的全球生物多樣性研究；

?剛果國家生物醫學研究所所長 Jean-Jacques Muyembe Tamfum，抗擊埃博拉；

?埃塞俄比亞古人類學家 Yohannes Haile-Selassie，關鍵發現改寫人類演化譜系；

?瑞典氣候少女Greta Thunberg，推動公眾關注氣候科學；

?澳大利亞生物倫理學家 Wendy Rogers，關注器官移植倫理問題。

來自中國北京大學-清華大學生命科學聯合中心的鄧宏魁入選，其入選理由為“第一個發表利用 CRISPR 基因編輯技術對成人細胞進行編輯的臨床試驗結果的人”。

鄧宏魁團隊首次利用 CRISPR-Cas9 在造血干細胞和祖細胞中編輯?CCR5?基因，并成功移植到一名同時患有 HIV 和急性淋巴細胞白血病的患者體內。這種方法受到了“柏林病人” Timothy Ray Brown 案例的啟發。Brown 因白血病接受了骨髓移植，從而擁有了攜帶?CCR5?突變的免疫系統，無法被 HIV 病毒感染，2008 年被確認成為全球首個體內病毒被完全清除的 HIV 感染者。

在 20 世紀 90 年代，鄧宏魁團隊參與發現了?CCR5?蛋白在 HIV 感染過程中的重要作用。CCR5 蛋白是 HIV 病毒感染細胞的重要途徑，而一種突變能夠使相應蛋白失活，進而讓 HIV 無法感染細胞。這種突變在世界范圍內都非常稀少，并且在中國幾乎不存在。

在 2019 年這項研究中，鄧宏魁團隊使用配型成功的造血干細胞，利用 CRISPR-Cas9 ?編輯?CCR5?基因，然后移植到患者體內。出于安全考慮，也因為這些細胞編輯難度較大，最終被移植到患者體內的細胞中只有 18% 經過了編輯。盡管患者仍然存在 HIV 感染，治療使患者的白血病得到完全緩解，部分攜帶?CCR5?突變的供體細胞已在受體體內存活 19 個月。這項研究初步探索了該方法的可行性和安全性。

鄧宏魁簡介

北京大學生命科學學院教授、長江特聘教授，北京大學干細胞研究中心主任。清華-北大生命科學聯合中心成員。2010-2016年當選為國際干細胞生物學學會（ISSCR）理事會理事，目前擔任 Cell及Cell Stem Cell等雜志的編委。在Nature、Science、Cell、Cell Stem Cell等期刊發表論文100余篇, 論文被引用1萬余次。

在干細胞研究領域做出多項開創性的貢獻，尤其在小分子化合物誘導細胞命運轉變方面在國際上做出了一系列開拓性工作：1）利用化學小分子建立了一種全新的具有全能性特征的干細胞（Extended Pluripotent Stem Cells, EPS細胞）（Cell 2017）；2）首次實現完全使用小分子化合物逆轉“發育時鐘”，讓小鼠體細胞重新獲得多潛能性（Science 2013），該成果開創了全新的體細胞重編程體系；3）建立了一套更高效的利用小分子化合物誘導化學多潛能干細胞（CiPSC）的方案（Cell 2015），揭示了化學重編程不同于傳統重編程的分子機制；4）實現小分子化合物誘導小鼠體細胞成為功能性神經元（Cell Stem Cell 2015），通過結合信號通路和染色質結構調節實現對細胞命運的操縱成為細胞重編程研究的新范式; 5）發現促進分化的關鍵基因可以替代多潛能性關鍵基因，實現體細胞重編程，并由此提出細胞命運決定的“蹺蹺板模型”（Cell 2013），為研究細胞命運決定提供了全新的視角。

研究方向?

如何通過調控細胞命運獲得多潛能干細胞和各種功能性細胞，是再生醫學領域的關鍵問題。生命的本質是化學過程，化學小分子調控細胞命運理論上是最有效的方式。我們建立了化學小分子調控細胞命運的技術手段，首次利用化學小分子將小鼠體細胞誘導成為多潛能干細胞和功能性神經元，不僅有助于更好地理解細胞命運決定和轉變機制，而且為未來再生醫學治療重大疾病帶來新的可能。我們利用化學小分子首次在體外建立了具有全能性特征的干細胞（EPS細胞），該細胞具有更強的發育潛能，為體外制備各種功能成熟的細胞類型提供了更好的來源。我們將利用EPS細胞通過定向分化制備功能性的胰島細胞、肝臟細胞、血液細胞，并結合基因編輯技術制備新型抗腫瘤的CAR-T細胞，為治療重大疾病提供新的解決途徑。

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編輯?∑Gemini

?來源：中外學術情報

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總結

以上是生活随笔為你收集整理的《自然》年度十大人物出炉！中国科学家入选的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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