臨床試驗在理想條件下評估醫療干預措施的療效和安全性，但其采用的盲法、精心選出的同質性參與者人群、嚴格的治療方案等均與真實臨床實踐有差別，因而無法解決醫師和患者的所有疑問。實效性試驗是在臨床“生態”下評估對患者和決策者而言重要的各項結局，但也面臨其特有的挑戰。《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）2011年發表觀點文章（N Engl J Med 2011;364:1685-97），結合同期論著介紹了實效性試驗的優勢、面臨的挑戰及對臨床實踐的指導意義。

盡管隨機臨床試驗提供了重要的高質量證據，證明了醫療干預的獲益和危害，但許多此類試驗與臨床實踐的相關性有限。此類研究的開展方式往往未能解答患者和臨床醫師對某一治療的實際疑問。例如，對偏頭痛新藥開展的安慰劑對照試驗有助于確定其療效，但可能無法幫助臨床醫師和患者在新藥和現有其他療法之間做出選擇。此外，由于大多數隨機臨床試驗是療效試驗，因此研究者納入了同質化患者人群、仔細定義了治療方案并要求患者嚴格遵循該方案，此外分組結果既未告知患者也未告知研究人員。因此，盡管這些試驗是在臨床環境中進行，但其納入人群和治療方法卻未能反映實際臨床實踐的復雜性和多樣性。出于對真實世界適用性以及對提高醫療質量和價值的關注，“實效性”或“實用性”試驗的吸引力越來越大。

實效性試驗旨在回答患者、臨床醫師和決策者面臨的重要問題。此類試驗比較兩種或兩種以上與臨床醫療或醫療服務直接相關的醫療干預措施，并努力評估這些干預措施在真實世界臨床實踐中的效果。它們采用寬泛的納入標準并且從各種醫療機構招募患者，從而確保納入的患者類型與最終會受到試驗結果影響的患者類型相吻合。實效性試驗中的醫療措施與常規臨床實踐一致，也就是說往往不采用設盲等會影響醫療“生態”的研究程序。理想情況下，這些試驗評估患者和決策者看重的所有結局，包括生存期、功能狀態、生活質量和費用。而且治療和隨訪的持續時間應足以充分評估治療的獲益和風險。

2011年5月5日，NEJM發表了Price等（N Engl J Med 2011;364:1695-1707）的兩項臨床試驗，這兩項試驗旨在解答關于哮喘治療的重要問題。在第一項試驗中，他們研究了一線治療中的白三烯拮抗劑與吸入性糖皮質激素是否具有等效性。在第二項研究中，他們評估了對于哮喘控制不良的患者，在吸入性糖皮質激素基礎上添加白三烯拮抗劑和長效β受體激動劑是否具有等效性。這兩項試驗由英國衛生技術評估項目（Health Technology Assessment Programme）資助，其明確目的是為英國國民衛生服務體系（National Health Service）的哮喘治療指南提供資料。

兩項試驗采用寬泛的納入標準，在53個初級保健診所進行。主要結局是患者采用經過驗證的Mini-AQLQ（哮喘生活質量簡化問卷，Mini Asthma Quality of Life Questionnaire）進行自我評估；兩項試驗試圖證明不同治療策略的等效性。由于研究者旨在維持臨床治療的生態，因此將分組結果告知患者和醫師。兩項研究均在2個月時達到等效性標準，但未能在2年時達到等效性標準（主要結局）。

這兩項試驗有許多優點。為了記錄治療的長期效應，它們評估了2年治療期，此外參與者保留率都驚人地高。然而，研究者也遇到了實效性試驗特有的諸多挑戰。實效性試驗的這些挑戰和由此產生的局限性在解讀結果時必須予以考慮。

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來源：科研星球網站

總結

以上是生活随笔為你收集整理的真实临床“生态”下实效性研究的挑战和意义的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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