基因疗法能够治疗失明吗?
生活随笔
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基因疗法能够治疗失明吗?
小編覺得挺不錯(cuò)的,現(xiàn)在分享給大家,幫大家做個(gè)參考.
通過在視網(wǎng)膜中植入某個(gè)缺失的基因能夠防止細(xì)胞退化。這種基因療法對于恢復(fù)那些已經(jīng)開始失明患者的視力有著“出乎意料”的效果。無脈絡(luò)膜癥,是一種會導(dǎo)致失明的罕見遺傳病,發(fā)病率是五萬分之一。該病癥是由于某個(gè)基因的缺失造成的,這種基因能夠產(chǎn)生保持視網(wǎng)膜色素細(xì)胞健康所需的蛋白質(zhì)。把缺失的蛋白質(zhì)放回去,阻止細(xì)胞進(jìn)一步病變。這一做法有助于視力的恢復(fù)。
在動物身上已經(jīng)成功得到驗(yàn)證,只是臨床上還沒有應(yīng)用??茖W(xué)家使用基因療法,改善了具有視網(wǎng)膜色素變性疾病的老鼠視力。該研究結(jié)果表明,科學(xué)家在使盲人恢復(fù)視力的道路上取得了長足進(jìn)步。科學(xué)家詳細(xì)闡述了利用合成的納米顆粒,改善具有視網(wǎng)膜色素變性疾病老鼠視力的過程。視網(wǎng)膜色素變性是視網(wǎng)膜光感受器細(xì)胞和色素上皮細(xì)胞變性,從而導(dǎo)致夜盲和進(jìn)行性視野缺損的一組具有臨床亞型的基因遺傳性致盲眼病。研究了一組帶有視網(wǎng)膜緩慢變性基因的老鼠。萊西和她的同事對這些老鼠進(jìn)行了三種不同類型的治療方法:一種方法是用包含Rds基因的納米顆粒來治療,一種方法是用正常基因來治療,還有一種方法是通過生理鹽水來治療。實(shí)施三種不同類型的治療方法后,研究人員分析得出實(shí)驗(yàn)老鼠視網(wǎng)膜的功能和結(jié)構(gòu)。研究人員發(fā)現(xiàn),接受納米顆?;虔煼ǖ睦鲜螅湟曈X功能得到改善,具有明顯愈合的跡象,而且這種效果到實(shí)驗(yàn)結(jié)束都還保持完好;而接受正常基因和生理鹽水治療的老鼠,其視力不斷下降。上述實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明,納米顆粒是耐受性良好,并且是安全無副作用的治療方法。
這要看失明的情況了,也就是要看失明的原因。對于那些天生失明,有基因控制的失明當(dāng)然是可以使用基因療法的,也已經(jīng)有科學(xué)家通過實(shí)驗(yàn)證明了其可能性和科學(xué)性。但失明的原因有很多種,尤其是一些物理性的眼部損傷,如被刺瞎等情況,基因療法是沒有作用的。
英國一名患先天視力障礙的青年接受世界首例視網(wǎng)膜基因注射療法,經(jīng)過近一年觀察,療效顯著。萊貝爾黑內(nèi)障是一種較為罕見的眼疾?;颊哂捎谝暰W(wǎng)膜內(nèi)RPE65基因變異,致使視力及感光能力受到影響。這種病通常在患者年幼時(shí)發(fā)作,到二三十歲時(shí),患者將完全失明。手術(shù)中,醫(yī)生需輕抬位于患者眼球后方的視網(wǎng)膜,使視網(wǎng)膜與眼球短暫脫離,并將正常RPE65基因注入視網(wǎng)膜下方,以取代變異基因。在倫敦大學(xué)學(xué)院附屬眼科醫(yī)院實(shí)施手術(shù)8個(gè)月后,美國賓夕法尼亞大學(xué)也進(jìn)行同樣的視網(wǎng)膜基因注射手術(shù)。
這個(gè)還是要具體情況具體分析的。眼部是屬于不可再生的器官,如果是較為嚴(yán)重的物理損傷,再怎么使用基因療法也是不可能恢復(fù)的。
在動物身上已經(jīng)成功得到驗(yàn)證,只是臨床上還沒有應(yīng)用??茖W(xué)家使用基因療法,改善了具有視網(wǎng)膜色素變性疾病的老鼠視力。該研究結(jié)果表明,科學(xué)家在使盲人恢復(fù)視力的道路上取得了長足進(jìn)步。科學(xué)家詳細(xì)闡述了利用合成的納米顆粒,改善具有視網(wǎng)膜色素變性疾病老鼠視力的過程。視網(wǎng)膜色素變性是視網(wǎng)膜光感受器細(xì)胞和色素上皮細(xì)胞變性,從而導(dǎo)致夜盲和進(jìn)行性視野缺損的一組具有臨床亞型的基因遺傳性致盲眼病。研究了一組帶有視網(wǎng)膜緩慢變性基因的老鼠。萊西和她的同事對這些老鼠進(jìn)行了三種不同類型的治療方法:一種方法是用包含Rds基因的納米顆粒來治療,一種方法是用正常基因來治療,還有一種方法是通過生理鹽水來治療。實(shí)施三種不同類型的治療方法后,研究人員分析得出實(shí)驗(yàn)老鼠視網(wǎng)膜的功能和結(jié)構(gòu)。研究人員發(fā)現(xiàn),接受納米顆?;虔煼ǖ睦鲜螅湟曈X功能得到改善,具有明顯愈合的跡象,而且這種效果到實(shí)驗(yàn)結(jié)束都還保持完好;而接受正常基因和生理鹽水治療的老鼠,其視力不斷下降。上述實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明,納米顆粒是耐受性良好,并且是安全無副作用的治療方法。
這要看失明的情況了,也就是要看失明的原因。對于那些天生失明,有基因控制的失明當(dāng)然是可以使用基因療法的,也已經(jīng)有科學(xué)家通過實(shí)驗(yàn)證明了其可能性和科學(xué)性。但失明的原因有很多種,尤其是一些物理性的眼部損傷,如被刺瞎等情況,基因療法是沒有作用的。
英國一名患先天視力障礙的青年接受世界首例視網(wǎng)膜基因注射療法,經(jīng)過近一年觀察,療效顯著。萊貝爾黑內(nèi)障是一種較為罕見的眼疾?;颊哂捎谝暰W(wǎng)膜內(nèi)RPE65基因變異,致使視力及感光能力受到影響。這種病通常在患者年幼時(shí)發(fā)作,到二三十歲時(shí),患者將完全失明。手術(shù)中,醫(yī)生需輕抬位于患者眼球后方的視網(wǎng)膜,使視網(wǎng)膜與眼球短暫脫離,并將正常RPE65基因注入視網(wǎng)膜下方,以取代變異基因。在倫敦大學(xué)學(xué)院附屬眼科醫(yī)院實(shí)施手術(shù)8個(gè)月后,美國賓夕法尼亞大學(xué)也進(jìn)行同樣的視網(wǎng)膜基因注射手術(shù)。
這個(gè)還是要具體情況具體分析的。眼部是屬于不可再生的器官,如果是較為嚴(yán)重的物理損傷,再怎么使用基因療法也是不可能恢復(fù)的。
總結(jié)
以上是生活随笔為你收集整理的基因疗法能够治疗失明吗?的全部內(nèi)容,希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。
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