5 月 24 日，F(xiàn)DA 宣布批準了第一款用于治療小兒脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法 Zolgensma。Zolgensma 由 AveXis 公司研發(fā)，2018 年 4 月，諾華收購了 AveXis，并獲得了該基因療法。SMA 是一種罕見的遺傳性疾病，患兒用于編碼運動神經元生存蛋白（SMN）的基因突變，因而出現(xiàn)進行性肌肉無力、癱瘓等癥狀，嚴重時，在 2 歲時死亡。

　　Zolgensma 通過單次靜脈注射，向患兒 SMN 基因的功能性拷貝，從而通過持續(xù)的 SMN 蛋白表達來阻止疾病進展。Zolgensma 也成為 FDA 批準的首款用于治療 SMA 的基因療法。諾華對 Zolgensma 的定價為 212 萬美元，堪稱“史上最貴藥物”。

總結

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