靶向造血干細胞的基因治療，理論上能夠治療一系列造血系統疾病，如 ：鐮刀形紅細胞貧血、地中海貧血、血友病、慢性肉芽腫性疾病以及重癥聯合免疫缺陷癥等，并且已在臨床上取得了一定程度的進展。另外，通過轉基因可以增強造血干細胞的耐藥性，在化療治愈血液系統疾病時，向造血干細胞導入耐藥基因從而產生耐化療蛋白、保護正常細胞及免疫細胞免受藥物攻擊，最終達到減少或抵消化療的毒副作用。

總結

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