DOK7缺陷會造成家族性肢帶型肌無力。對于其針對性療法，近日發表在《Science》雜志上的一項研究實現了基因療法的新突破。來自東京大學的研究人員利用DOK7基因治療方法，成功通過增大傳遞大腦信號到肌肉的神經肌肉接頭，治療了兩種神經肌肉疾病。在這項研究中，攜帶治療基因的病毒進入細胞后增強了小鼠肌肉的性能，提高了運動技能，延長了受兩種神經肌肉疾病折磨的小鼠的壽命。研究人員表示，這一發現有望幫助一類患有相似疾病的人，包括肌肉萎縮癥以及肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）。

總結

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