開展基因治療必須有嚴謹的科學態度,不能急功近利,更不能為經濟利益所驅使而放棄原則。在臨床中必須具備以下條件才能夠進行;(1)具有合適的靶基因,即作為替代、恢復或調控的目標基因。(2)具有合適的靶細胞,接受靶基因的細胞。(3)具有高效專一的基因轉移方法,以使外源靶基因導入靶細胞內。(4)基因轉移后對組織、細胞無害。(5)在動物模型實驗中具有安全、有效的治療效果。(6)過渡到臨床試驗或應用前需向國家有關審批部門報批。

基因治療應用的每個載體系統有其優點和缺陷，治療應用的載體和靶基因主要集中于非病毒載體、病毒載體和單個靶基因或單基因。然而 ,我們應該注意的是，當前人類疾病基因治療應用的限制主要是轉基因方法的潛在風險、相對低效率和靶基因的胞內穩定性。因此 ,安全性、有效性和穩定性是人們常常遇到的基因治療的三個問題 ,也是人們應遵守的基因治療的三個原則。

基因治療還有一個基本性的科學原則需要遵循，就是倫理原則，可參考這篇論文《基因診斷與基因治療的倫理問題、基本原則與發展趨勢》。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的有谁知道基因治疗的科学性原则是什么？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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