顯然通過樓上的回答我們已經可以知道利用基因療法確實是可以治療一些眼部疾病的，但是怎么好像所有只要是和基因有關系的疾病，貌似都可以利用基因療法來進行治療啊，這樣來講基因療法不是萬能的了么？雖然現在不能治療所有疾病，但照科技的發展來看，應該是會有這么一天的吧？@十四先生 @yawl

基因療法可有效治療一種遺傳性眼病.英國牛津大學1月16日發布新聞公報稱，該校研究人員首次將基因療法用于一種漸進性失明疾病——無脈絡膜癥的治療，臨床試驗取得顯著成果，接受治療的病人視力得到明顯改善。無脈絡膜癥由X染色體上的CHM基因缺陷所致，這也是為什么總是男孩子受此疾病影響的原因。缺少了CHM基因制造的蛋白，視網膜內的感光細胞會慢慢停止工作并最終死亡，而隨著病情的發展，視網膜會逐漸萎縮，視力隨之降低，直至失明。在牛津大學的這項臨床試驗中，有9名無脈絡膜癥患者接受了基因療法治療。研究人員首先將病人的一只眼睛的視網膜分離，然后利用細針將攜帶CHM基因的病毒注入到視網膜下的感光細胞中。CHM基因在進入細胞后會生產蛋白，阻止細胞死亡。之所以只針對一只眼睛治療，則是為了能夠和另一只眼睛的視力情況進行對比，以明確治療效果。研究人員將一期試驗數據發表在醫學雜志《柳葉刀》上，結果顯示，在病人接受基因療法治療6個月后，他們的視力得到了明顯的改善。

有相關的研究報道。具體做法如下：研究人員將攜帶這種特定基因的一種無害病毒注入視網膜感光細胞中，整個過程與白內障手術類似。研究人員希望通過病毒感染的形式讓這種基因發揮作用，使眼部能正常產生感光細胞所需蛋白質以阻止其死亡，進而使病情發生逆轉。此次公布的是6名兩年前接受治療的患者情況。為對照治療效果，這些患者均只有一只眼睛接受了治療。手術6個月后，這些患者的病情均出現好轉。65歲的患者喬納森·懷亞特說，兩年前他的視力已經非常差，左眼看東西尤其模糊。在接受治療后，他看球賽主要靠這只眼，“感覺球場的綠色更亮了，球衣上的號碼也看得更清楚”。研究人員表示，首批試驗結果“出乎意料”，雖然尚不能確定療效能否永久保持，但至少在兩年的觀察期中保持良好。更重要的是，試驗結果證實了基因療法的安全性，未來有望對有這種遺傳缺陷的人提前采取基因療法。

美國研究人員在《科學·轉化醫學》雜志上報告說，３名遺傳性眼病患者接受基因療法治療后，視力顯著提高且無排異反應等不良情況發生。這為利用基因療法治療其他視網膜病變帶來了希望?！　∵@３名患者患有罕見眼疾——萊貝爾先天黑內障。這種病通常在患者年幼時發作，患者視網膜細胞的一種基因發生變異，致使視力嚴重下降、眼球活動異常。到二三十歲時，患者可能完全失明。賓夕法尼亞大學和費城兒童醫院研究人員利用腺病毒載體將修正基因ＲＰＥ６５植入患者眼球內，病毒將感染視網膜患病細胞，將變異基因“重寫”為正?；??！　〕鲇谥斏?，研究人員最初僅為每名患者視力較差的一只眼進行了治療，經過幾年的觀察確認安全性和有效性后，研究人員又利用同樣方法對患者另一只眼進行了治療。治療后患者能辨認出人臉，而這是接受治療前做不到的，并且患者對弱光的敏感度顯著提高。近日來自美國賓夕法尼亞大學醫學院費城兒童醫院的科學家們在對3名先天性失明患者的基因治療試驗中獲得令人鼓舞的實驗結果，他們利用腺相關病毒（AAV）載體將RPE65基因注入患者體內，初期數據表明基因治療不僅安全，而且顯示了良好的治療效果。相關研究論文發表在Science旗下子刊《科學轉化醫學》（Science translational medicine）雜志上。

總結

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