基因治疗时,所用的病毒载体,怎样避免其被激活而致病呢?
生活随笔
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基因治疗时,所用的病毒载体,怎样避免其被激活而致病呢?
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目前,在基因治療領(lǐng)域,學(xué)界主要攻克的對象就是載體,通過改造使其提高安全性和效率。其中,非病毒載體就是一種新的研究方向。非病毒載體最初在基因治療臨床試驗(yàn)中的使用率很低,但它的生物安全性顯然要高于病毒載體。隨著脂質(zhì)體、多聚物,以及它們的復(fù)合物等載體的出現(xiàn),結(jié)合電脈沖、超聲等技術(shù),一定程度上可以提高導(dǎo)入效率和靶向性。而目前被認(rèn)為最為理想的是一種被稱為腺相關(guān)病毒(AAV)的載體,它沒有毒性,不致病,宿主范圍廣,穩(wěn)定性好。不過,國外還存在一種新的思路,那就是通過移植基因來改良造血干細(xì)胞。造血干細(xì)胞屬于骨髓細(xì)胞,它可以產(chǎn)生血液和免疫系統(tǒng)中所有的細(xì)胞,被改良造血干細(xì)胞可以使宿主產(chǎn)生新的免疫系統(tǒng),從而讓腫瘤消失,這與直接移植造血干細(xì)胞的效果相似。同時(shí),造血干細(xì)胞是懸浮的,即使是病毒載體進(jìn)入,在整個(gè)循環(huán)系統(tǒng)里面,它們也能相對均勻地接觸這些懸浮的細(xì)胞,避免沖撞到“要命”的細(xì)胞而產(chǎn)生副作用。
這種問題的解決策略可以是不采用病毒作為載體,可以采用人類干細(xì)胞作為載體。通過人體干細(xì)胞基因工程技術(shù)可以得到適用于作為載體的干細(xì)胞,由于這種干細(xì)胞來自于人體自身,因而其免疫原性很低,且不存在被激活的問題。只是目前該技術(shù)還處于實(shí)驗(yàn)階段,還很不完善。
這種問題的解決策略可以是不采用病毒作為載體,可以采用人類干細(xì)胞作為載體。通過人體干細(xì)胞基因工程技術(shù)可以得到適用于作為載體的干細(xì)胞,由于這種干細(xì)胞來自于人體自身,因而其免疫原性很低,且不存在被激活的問題。只是目前該技術(shù)還處于實(shí)驗(yàn)階段,還很不完善。
總結(jié)
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