2022新年的第一天，多項(xiàng)新規(guī)正式實(shí)施，其中《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2021年）》備受各地患者家屬關(guān)注。

這種藥物的價(jià)格曾經(jīng)高達(dá)每瓶70萬，如今已經(jīng)降至3.3萬元。算上醫(yī)保，患者自費(fèi)的部分，只需要數(shù)千元。

在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院，4歲多的SMA患兒馨馨在在1歲9個(gè)月時(shí)就被確診為SMA II型，但此前一直在接受多科學(xué)診療團(tuán)隊(duì)的管理及康復(fù)治療，“沒有接受過藥物治療，一直在等待藥物可及”。

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種相對(duì)常見的罕見病，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1(SMN1)突變所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，因脊髓前角及延髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性，導(dǎo)致近端肢體和軀干進(jìn)行性、對(duì)稱性肌無力和肌萎縮，位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位，患兒壽命大多不超過2歲。

我國(guó)每40-50人就有一人攜帶SMA致病基因。攜帶者不會(huì)有任何癥狀，但如果兩個(gè)攜帶者結(jié)婚，每次懷孕就都有25%的概率會(huì)生下患兒。

值得一提的是，目前中國(guó)尚無SMA發(fā)病率的確切數(shù)據(jù)，估算我國(guó)目前有二到三萬名患兒。

諾西那生鈉注射液由渤健公司研制，是全球首款針對(duì)SMA致病原因的疾病修正治療藥物，以精準(zhǔn)設(shè)計(jì)的反義寡核苷酸(ASO)，通過鞘內(nèi)注射直接作用于脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，曾榮獲“醫(yī)藥界的諾貝爾獎(jiǎng)”之稱的蓋倫獎(jiǎng)最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)。

2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國(guó)獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國(guó)《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國(guó)獲批上市。

諾西那生鈉注射液上市初期定價(jià)高達(dá)69.97萬元，2021年初降到55萬元，但依然是絕大多數(shù)患者可望而不可及的。

總結(jié)

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