可以看看同并相聯的基因治療新聞：http://www.229andme.com/topic/基因治療

首種基因治療藥物將上市 治愈均價達111萬歐元http://www.biodiscover.com/new ... .htmlFDA：授予Spark夜盲癥藥物SPK-RPE65突破性療法地位http://www.biodiscover.com/new ... .html還有一些血液系統的疾病（地貧）也進入到2期或3期臨床了

單基因遺傳病是指受一對等位基因控制的遺傳病，有6600多種，并且每年在以10-50種的速度遞增，單基因遺傳病已經對人類健康構成了較大的威脅。較常見的有紅綠色盲、血友病、白化病等。比較成功的案例就是對血友病的基因治療 。薛京倫等在國內首先開展了血友病B基因治療研究，以皮膚成纖維細胞等為靶細胞，采用逆轉錄病毒、腺病毒及其相關病毒等介導的基因轉移方法，作了人FIX的離體表達、動物試驗和安全性檢測等一系列研究，并早在1993年就進行了血友病B成纖維細胞的臨床I期基因治療試驗，該課題組研制的AAV2一hFIX注射液已經獲得國家食品藥品監督管理局的藥物I期臨床研究批文，標志著我國血友病基因治療已獲得突破性進展。

總結

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