修補攜帶蛋白質編碼信息的核糖核酸（RNA），可以彌補人體內導致突變的缺陷基因。目前已經研究了治療由血紅蛋白缺陷引起的地中海地區貧血癥。這個疾病的治療是采用較小的變性RNA分子“填充”攜帶蛋白質編碼信息的核糖核酸有缺陷的基因片段，使得基因片段連接只能在沒有突變的區域內，阻止缺陷基因復制的企圖，從而達到治療疾病的目的。通過這個方法利用這些變性RNA分子的介入，病人造血功能提高了65％。

總結

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