遗传疾病或许可以在不久的将来得到治愈?
生活随笔
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遗传疾病或许可以在不久的将来得到治愈?
小編覺得挺不錯的,現在分享給大家,幫大家做個參考.
如果要說希望的話,確實是有的。之前大家一致認為,徹底根治遺傳疾病的方法是通過基因治療手段在生殖細胞中修復改變的遺傳物質,并將正確的遺傳物質傳遞給下一代,產生健康的個體,從而在人群中徹底清除遺傳缺陷。然而,目前存在的基因修飾手段不能有效地在生殖細胞中進行遺傳編輯。科學家在2013年首次證明CRISPR-Cas9技術能夠高效地用于遺傳疾病的治療。而這種通過直接胚胎注射的方法存在兩個問題:一是新生小鼠被治愈的機率較低,約為30%;二是存有少量實驗脫靶現象。為更好地解決這些問題,研究人員從白內障小鼠的睪丸中獲取了攜帶純和遺傳突變的精原干細胞。研究人員將CRISPR-Cas9轉入精原干細胞系中,通過單細胞擴增的方式建立了一系列來自單個精原干細胞的細胞系。同時,研究人員對這些細胞系進行了深入分析,選擇滿足以下三個條件的細胞系進行移植實驗:其一,通過基因型分析確定兩個突變位點均已修復;其二,通過預測脫靶位點測序或者全基因組測序確定不存在脫靶問題;其三,通過特定印記基因甲基化鑒定或者全基因組甲基化測序,確定修復的精原干細胞維持正常的表觀遺傳特性。最后,將這些“優質”細胞移植到去除了生殖細胞的受體小鼠睪丸內后,研究人員獲得了100%完全健康的小鼠。總結一下,就是已經有研究人員利用CRISPR-Cas9技術,在小鼠的精原干細胞中修復了遺傳缺陷,產生了完全健康的后代。那么,離我們人類之力啊哦基因遺傳疾病有非常大的啟示。
遺傳病的個體出生后只能進行非常有限的基因干預,比如導入功能正常的基因而替代原有無功能的基因。若想在普遍意義上將病變基因進行矯正基本是不可能的,更不要說多基因病。所謂的治療遺傳病,比較可行的方法是對生殖細胞或胚胎時期進行基因編輯,而改變后續的發育過程。
是的,目前隨著基因技術的研究,對各種遺傳疾病的認識逐步加深,有些遺傳疾病可以通過基因治療、干細胞移植等技術來得到控制,但是對于很多遺傳疾病目前尚缺乏特效治療方法,但是我們可以立足于預防,堅決杜絕近親結婚。并且從出生進行抑制。凡有這類遺傳病家族史或生育過患病子女的婦女,再次懷孕一定要做產前診斷,當前,國外已可進行胎兒宮內診斷,遺傳病家族史的青年,結婚前應去遺傳咨詢門診檢查,患有嚴重遺傳病的患者,不宜結婚生育,這樣于國于已均有利。我們相信在不久的將來,隨著遺傳工程的飛速發展,開展遺傳病的基因治療,切掉致病基因,換上正?;颍涂梢詮母旧辖鉀Q治療遺傳疾病的問題了。
未來的話,問題不大,現階段的技術上可以看到未來了~手段無外乎這幾種,一個剔除不利基因,改造不利基因,替換不利基因或者添加有利基因~不過到時候會有社會倫理的壓力吧~
遺傳病的個體出生后只能進行非常有限的基因干預,比如導入功能正常的基因而替代原有無功能的基因。若想在普遍意義上將病變基因進行矯正基本是不可能的,更不要說多基因病。所謂的治療遺傳病,比較可行的方法是對生殖細胞或胚胎時期進行基因編輯,而改變后續的發育過程。
是的,目前隨著基因技術的研究,對各種遺傳疾病的認識逐步加深,有些遺傳疾病可以通過基因治療、干細胞移植等技術來得到控制,但是對于很多遺傳疾病目前尚缺乏特效治療方法,但是我們可以立足于預防,堅決杜絕近親結婚。并且從出生進行抑制。凡有這類遺傳病家族史或生育過患病子女的婦女,再次懷孕一定要做產前診斷,當前,國外已可進行胎兒宮內診斷,遺傳病家族史的青年,結婚前應去遺傳咨詢門診檢查,患有嚴重遺傳病的患者,不宜結婚生育,這樣于國于已均有利。我們相信在不久的將來,隨著遺傳工程的飛速發展,開展遺傳病的基因治療,切掉致病基因,換上正?;颍涂梢詮母旧辖鉀Q治療遺傳疾病的問題了。
未來的話,問題不大,現階段的技術上可以看到未來了~手段無外乎這幾種,一個剔除不利基因,改造不利基因,替換不利基因或者添加有利基因~不過到時候會有社會倫理的壓力吧~
總結
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