理論上是可以的。近年來,針對某些遺傳疾病的核酶治療研究,展示了核酶應用的廣闊前景。許多顯性遺傳病是由于基因突變引起的,如I型膠原基因突變引起成骨不全,原纖蛋白基因(FBN1)突變造成Marfan綜合征,β-珠蛋白基因突變產生鐮刀狀細胞慢性溶血貧血,肌強直營養不良蛋白激酶基因(DMPK)突變發生肌強直營養不良癥等。針對上述遺傳疾病進行核酶治療,除了使用核酶的定點切割特性,破壞突變基因產生的突變mRNA而不影響其正常的mRNA這種策略外,一種新的設計思想是用一種稱為“反式剪接”或“分子間剪接”的核酶修復突變mRNA,使之成為具有正常功能的mRNA。

總結

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