編碼蛋白質(zhì)的DNA區(qū)域稱為外顯子，一般的外顯子丟失后會(huì)引起基因疾病，但是有一些外顯子例如抗肌萎縮蛋白基因丟失后，很多病人并沒有出現(xiàn)相應(yīng)的疾病，因?yàn)榇蠖鄶?shù)抗肌萎縮蛋白基因丟失的同時(shí)會(huì)發(fā)生移碼突變，使突變的基因不被表達(dá)。在此啟發(fā)下，如果向發(fā)病病人的突變基因中插入小片段，就能阻止突變基因被轉(zhuǎn)錄表達(dá)。

隨著對(duì)染色質(zhì)結(jié)構(gòu)與功能的深入了解以及人類基因組相關(guān)數(shù)據(jù)的大量積累,最近出現(xiàn)的“轉(zhuǎn)錄治療”是直接以染色質(zhì)作為藥物靶位,通過調(diào)節(jié)基因的表達(dá)來(lái)達(dá)到治療目的。這就非常需要把人工轉(zhuǎn)錄因子等蛋白質(zhì)有效地遞送到細(xì)胞核內(nèi)發(fā)揮作用。目前常用的遞送方法是通過DNA轉(zhuǎn)染或基因治療病毒載體感染細(xì)胞,讓蛋白質(zhì)在細(xì)胞內(nèi)表達(dá)。但是DNA轉(zhuǎn)染的效率比較低,而病毒載體的安全性又遭到懷疑。使用TAT2NLS系統(tǒng)可以直接把蛋白質(zhì)有效地遞送到細(xì)胞核內(nèi),可望在基因治療,尤其在轉(zhuǎn)錄治療研究領(lǐng)域獲得廣泛應(yīng)用。

總結(jié)

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