最近有研究報道，一項先進的基因療法可能為患有“泡沫男孩”綜合癥的兒童提供安全治療。在一項臨床試驗中，9個男嬰攜帶了會導致這種疾病的缺陷基因，但在他們被植入了該缺陷基因的健康版本后，其中8個男嬰最長活到了接受治療后的43個月。“這種基因療法也可在很多其他疾病中應用，比如遺傳性血液病、鐮狀細胞貧血癥、地中海貧血，以及代謝綜合征等。” 主要研究人員Thrasher教授表示。

SCID的基因治療目前多采用MLV載體進行，效果顯著，但安全性仍是問題，主要是隨機插入基因組，從而誘發白血病的問題，至今仍無法解決。NEJM最近發布了一項臨床實驗結果，效果還不錯。

在《實習醫生格雷》的第九季的倒數某一集，有提到用治療免疫系統疾病的，我覺得可以看看~~

“泡沫男孩綜合癥”又叫嚴重聯合免疫缺陷病（SCID），包括一組遺傳性疾病，可伴有B細胞分化異常，也可不伴有B細胞分化異常，如不給以造血干細胞移植則會于幼年夭折，這個病的發病率約為5萬-10萬個產兒中有1例。

總結

以上是生活随笔為你收集整理的"泡沫男孩"综合症是一种怎样的遗传病？有无基因疗法？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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