發表在《自然·通訊》雜志上的新研究揭示了一種新型藥物，旨在分解與帕金森病相關的有毒蛋白質的聚集，可以有效減緩小鼠模型的疾病，研究人員現在正著眼于將這種全新技術推向人體試驗。分子鑷子是一種新型化合物，具有從解開異常蛋白質團塊的能力。

帕金森病的主要癥狀：神經退化被認為是由一種稱為α-synuclein的蛋白質聚集引起的。這些有毒的蛋白團塊最終會殺死產生多巴胺的神經元，從而導致該病常見的運動退化。

CLR01是之前發現的一種分子鑷子，既能防止α-synuclein聚集在第一時間形成，又能潛在地拆解已經形成的團塊。這項新發表的研究建立在越來越多的不同動物證據的基礎上，表明CLR01在減緩和在某些情況下逆轉帕金森病的病理癥狀方面是安全和有效的。

也許這項新研究中最重要的發現是觀察到CLR01可能只有在疾病進展的特定點上施用才有效。研究人員對經過基因改造以模擬帕金森神經變性的小鼠進行了治療，但當動物在6個月大時給藥時，CLR01無效，而在18個月大時給藥時，CLR01僅部分有效。該研究指出，最有效的治療窗口是在動物12個月齡時。這表明CLR01可能只有在疾病的早期階段作為預防療法施用才有效。

"這是一項非常令人興奮的工作，表明可以開發藥物治療來解開有毒的蛋白質簇，以拯救帕金森氏癥模型中的神經元，"該研究的主要作者Richard Wade-Martins說。"我們的工作重點是開發新的方法來拯救神經元，當它們在早期開始失去功能之前。"

來自英國帕金森氏癥的Beckie Port表示，這種新型分子鑷子療法令人振奮，并希望其能夠盡快進入人體試驗。

"我們迫切需要能夠保護帕金森氏癥腦細胞的治療方法，這些研究結果表明，這種創新的'分子鑷子'方法在實驗室中具有令人興奮的潛力。我們現在需要將這種療法推進到臨床試驗中進行測試，只有這樣，我們才能知道它是否能在帕金森氏癥患者身上發揮同樣的作用。"

這項新研究發表在《自然通訊》雜志上。

總結

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