相比其他疾病，對眼睛疾病的基因治療有很多優勢。首先，視網膜組織很容易達到，玻璃體注射或視網膜下注射，載體都可以實現轉導。其次，眼睛這一器官非常小，對病毒載體的數量要求不高，一只實驗鼠一般只用10的8次方至10的10次方病毒顆粒，就能達到很好的治療效果。第三，眼球是一個封閉性器官，病毒進入后不容易擴散到其他地方，減少了很多安全性方面的考慮。第四，在其他器官通常會引起免疫反應的物質，在眼睛里免疫反應的發生率卻很低。第五，很多測量眼睛功能的手段、儀器，如視網膜電圖、OCT，檢測基因治療效果十分方便。第六，小鼠和人都有兩只眼睛，一只眼睛注射，另一只不注射，能成為基因治療很好的對照。目前視網膜疾病的動物模型非常多，所以取得較多的成果，一般分2類，一是基因工程產生，一類是自然突變產生。最后一點是越來越多的視網膜致病基因和機制被發現，為基因治療提供了很好的方向。

總結

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