宮內基因治療是French W. A.提出和倡導的新型基因治療策略,是對人類某些特殊疾病的現(xiàn)行基因治療方法存在的弊端所作的策略和對策上的調整。旨在通過產前基因轉移,實現(xiàn)疾病的終身治愈。宮內基因治療的優(yōu)點在于可以避免某些遺傳疾病產前造成的嚴重病損。同時,胚胎期旺盛的細胞分裂,使高效的基因轉移和表達成為可能。此外免疫系統(tǒng)功能的不成熟,可以減少或避免了機體免疫反應對基因治療的負面影響。最后,血腦屏障發(fā)育的不完全,為某些神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因治療帶來了新的契機。

宮內基因治療是對胎兒在出生以前的基因治療。當前世界各大醫(yī)學中心都開展了對兒童和成人遺傳病的基因治療, 但是有一部分遺傳病在小孩出生時就開始對其產生不可逆轉的損害。對于這部分病例, 在胎兒時期癥狀還沒有表現(xiàn)出來以前即實施宮內基因治療, 預防這類遺傳所致病癥, 將是最好的治療選擇。宮內治療的優(yōu)點還在于: 胎兒體型小, 治療相對容易; 胎兒身體各器官、血液干細胞群體都將繼續(xù)增殖, 擴大基因治療效果; 避免機體免疫系統(tǒng)對基因治療載體系統(tǒng)或轉移基因蛋白產生免疫反應, 故宮內基因治療應較兒童和成年人的基因治療效果好且成功的可能性更大。推薦一篇文獻：http://www.cnki.com.cn/Article ... 7.htm

基因治療子宮中的胎兒有許多優(yōu)勢：首先，因為胎兒較小，有一個使基因進入需要矯正的所有細胞的良好機會；其次，基因的早期進入(在免疫系統(tǒng)完全發(fā)育之前)還可避免對輸入的基因產物產生免疫反應；再者，在子宮內治療疾病(如囊性纖維變性)可防止引致持續(xù)性損傷。動物試驗表明這種治療是成功的。在近期的一項試驗中，倫敦帝國大學醫(yī)學院基因療法研究者Coutelle及其同事應用無傳染性的病毒樣微粒將攜帶人凝血第9因子的基因輸送到羊的胚胎內。盡管添加這些基因產生蛋白的時間同其留在該動物細胞內的時間一樣長，但它們并未被插入到細胞的DNA中。當羊羔出生時，體內的人凝血第9因子的水平是正常人水平的80％，該水平在人體內足以遏制血友病的發(fā)生。

總結

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