可行的，但是有待進(jìn)一步發(fā)展~帕金森病是一種常見的中老年神經(jīng)退行性疾病,其病理特征是中腦黑質(zhì)紋狀體系統(tǒng)多巴胺能神經(jīng)元變性死亡,導(dǎo)致腦內(nèi)多巴胺神經(jīng)遞質(zhì)減少,出現(xiàn)靜止性震顫、肌僵直和運(yùn)動(dòng)遲緩等臨床癥狀。目前治療的傳統(tǒng)藥物只能減緩癥狀而不能阻止病情的發(fā)展,且會(huì)引起藥物副反應(yīng)。近年來基因治療帕金森病顯示了良好的潛力和發(fā)展前途,其主要從3條途徑入手:①轉(zhuǎn)染多種多巴胺合成途徑中的相關(guān)基因;②轉(zhuǎn)染能合成神經(jīng)因子的基因;③轉(zhuǎn)染分子通路調(diào)節(jié)基因。多基因的聯(lián)合可提高療效,siRNA也逐漸應(yīng)用于帕金森病。

由于帕金森病患者的腦中病變的部位范圍小，易于局部移植治療，因此帕金森病一直是神經(jīng)系統(tǒng)疾病中進(jìn)行基因治療研究的熱門病種。在美國，以腺相關(guān)病毒為載體、以谷氨酸脫羧酶為靶標(biāo)、以立體定向局部腦注射為移植途徑的基因治療帕金森病患者的試驗(yàn)正在進(jìn)行當(dāng)中。

美國科學(xué)家在《柳葉刀—神經(jīng)病學(xué)》雜志上表示，使用基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功：帕金森病病患丘腦下核中一種化學(xué)物質(zhì)γ-氨基丁酸（GABA）的濃度會(huì)減少。英國帝國理工學(xué)院的基因療法專家尼克勒斯·馬薩拉基斯領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)制造出了一種病毒，該病毒能使用一個(gè)基因來“感染”細(xì)胞，增加患者體內(nèi)GABA的濃度。研究人員將該病毒注入22名病患的大腦內(nèi)；另外23名病人則接受“假手術(shù)”，讓他們誤認(rèn)為自己注入了該病毒。研究人員通過對(duì)這些病人手術(shù)后6個(gè)月的運(yùn)動(dòng)功能記錄后發(fā)現(xiàn)，接受基因療法病人的運(yùn)動(dòng)能力提高了23.1%；接受“假手術(shù)”病人的運(yùn)動(dòng)能力提高了12.7%。馬薩拉基斯表示，得到的積極結(jié)果“非常令人鼓舞”，不過，接受基因療法和未接受基因療法病人的運(yùn)動(dòng)能力改進(jìn)之間差別僅為10.4%，并不明顯，還需要在更多病人身上測試該療法的效果。英國帕金森協(xié)會(huì)研發(fā)主管米歇爾·嘉德納說：“這項(xiàng)研究表明，基因療法可以治療諸如帕金森病等神經(jīng)疾病，但我們不知道其療效可以持續(xù)多長時(shí)間，也不知道在人腦中注入病毒后是否會(huì)帶來長期影響，所以，未來還需要更進(jìn)一步的研究。”基因療法的安全性一直遭受質(zhì)疑，1999年，美國一位名叫杰西·格爾辛基的18歲青年死于采用缺陷型腺病毒載體的基因治療臨床試驗(yàn)，成為全球首位由基因治療導(dǎo)致喪生的患者。而進(jìn)行本次實(shí)驗(yàn)的科學(xué)家表示，他們的過程非常安全。

就我個(gè)人掌握的信息而言,基因治療是正在探索中的一種較有前景的新療法，用病毒載體進(jìn)行基因轉(zhuǎn)移，從而在腦的特定區(qū)域通過特異性蛋白質(zhì)表達(dá)來治療帕金森病。而Prosavin是在紋狀體內(nèi)注射慢病毒為載體的基因，以增加注射部位多巴胺的分泌。

總結(jié)

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