以ApoE为靶点的基因治疗,对于阿尔茨海默病的防治有何益处?
生活随笔
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以ApoE为靶点的基因治疗,对于阿尔茨海默病的防治有何益处?
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最主要的益處還是靶向性,apoE4基因直接靶向可能的阿爾茨海默癥病因低聚物amyloid-beta,這會(huì)使治療更具特異性,療效更好:研究顯示,攜帶apoE4的轉(zhuǎn)基因小鼠與帶其他apoE突變的小鼠相比,大腦中低聚體形式的amyloid-beta更多,說明這種阿爾茨海默癥風(fēng)險(xiǎn)基因的作用機(jī)制很可能是影響amyloid-beta的累積形式。在此之前的其他轉(zhuǎn)基因小鼠模型都無法體現(xiàn)這樣的相互作用。此外,如果低聚物amyloid-beta是阿爾茨海默癥的病因,那它也是最早的疾病指標(biāo)。 研究人員指出,apoE4不僅是阿爾茨海默癥的風(fēng)險(xiǎn)因子,攜帶apoE4的患者往往對(duì)臨床治療的反應(yīng)也更差。然而,在此之前人們還未能在攜帶人類apoE的轉(zhuǎn)基因小鼠中進(jìn)行藥物測(cè)試。現(xiàn)在,研究人員可以從新小鼠模型中得到比以往更清晰全面的治療效果信息。Illinois大學(xué)的研究人員正在利用他們的新技術(shù)研發(fā)阿爾茨海默癥治療藥物。
ApoE的生理功能主要為參與膽固醇的轉(zhuǎn)運(yùn)及血漿蛋白的代謝,同時(shí)還具有神經(jīng)元修復(fù)、樹突生長(zhǎng)、維持突觸可塑性及抗炎等作用。目前關(guān)于ApoE與阿爾茨海默病關(guān)系的研究很多,認(rèn)為ApoE基因是阿爾茨海默病發(fā)病的危險(xiǎn)因子。因此,ApoE有望成為阿爾茨海默病早期診斷的標(biāo)記和特異性基因治療的靶點(diǎn)。
ApoE的生理功能主要為參與膽固醇的轉(zhuǎn)運(yùn)及血漿蛋白的代謝,同時(shí)還具有神經(jīng)元修復(fù)、樹突生長(zhǎng)、維持突觸可塑性及抗炎等作用。目前關(guān)于ApoE與阿爾茨海默病關(guān)系的研究很多,認(rèn)為ApoE基因是阿爾茨海默病發(fā)病的危險(xiǎn)因子。因此,ApoE有望成為阿爾茨海默病早期診斷的標(biāo)記和特異性基因治療的靶點(diǎn)。
總結(jié)
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