根據(jù)靶向不同可分為3類，導(dǎo)入正常的β-珠蛋白基因，導(dǎo)入正常的γ-珠蛋白基因和抑制α-珠蛋白表達。

目前β-地中海貧血基因治療的策略包括將正常功能的γ珠蛋白或β-珠蛋白基因插入患者的自體造血干細胞。

β地中海貧血的基因治療主要分為直接基因治療和間接基因治療。最理想的直接治療方式是用同源重組進行基因置換。間接基因治療又分為：1. 反義核苷酸技術(shù)2. 紅細胞生成素(epo)3. 基因藥物治療

這個治療分直接基因治療和間接基因治療兩種。其中直接基因治療的基本模式是：①構(gòu)建運載目的基因的逆轉(zhuǎn)錄病毒載體；②前病毒的dna整合到包裝細胞基因組中；③通過選擇包裝細胞得到有一次性感染能力的高滴度的病毒顆粒；④病毒顆粒感染靶細胞，經(jīng)逆轉(zhuǎn)錄后前病毒dna整合到宿主基因組dna中，目的基因在相應(yīng)的靶細胞中得到表達。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的β-地中海贫血基因治疗的策略是什么？的全部內(nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

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