目前治療粘多糖病的3種藥物有Aldurazyme、Elaprase、Naglazyme，靶基因藥物尚未聽說。迄今為止,異基因造血干細胞移植(Allo-HSCT)是粘多糖病最有效的治療手段。粘多糖病(mucopolysaccharidosis,MPS)是因酸性粘多糖降解酶缺乏,使之不能完全降解,其產物在體內堆積所致的遺傳性代謝性疾病。本病罕見,發生率約占活嬰的十萬分之一,根據不同酶的缺陷可將該病分為8型,其中Ⅰ型Hurler綜合征(Hurlersyndrome,MPS IH)最典型,癥狀最嚴重,常于10歲前因心功能不全或肺部感染而死亡。自1981年首例MPS-I型兒童異基因造血干細胞移植獲得成功以來,到2004年底全球已有300多例患兒接受了移植治療[1],但均集中于發達國家,我國尚未見報道。我們于2005年9月為1例粘多糖病Ⅰ型(Hurler綜合征)患兒進行異基因造血干細胞移植獲得成功,這在國內尚屬首例,

總結

以上是生活随笔為你收集整理的粘多糖病目前有对应的靶基因药物吗？的全部內容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問題。

如果覺得生活随笔網站內容還不錯，歡迎將生活随笔推薦給好友。