可以的。基因修復(fù)療法是人工核酸酶能夠在突變基因位點(diǎn)處對(duì)DNA鏈進(jìn)行切割，形成DNA鏈斷裂切口。利用病毒為載體，將編碼正常基因的DNA模板鏈導(dǎo)入經(jīng)過(guò)預(yù)處理的細(xì)胞內(nèi)。細(xì)胞會(huì)利用同源重組機(jī)制，以外源的正常DNA鏈為模板，完成基因修復(fù)工作。鋅指核酸酶（Zinc-finger nucleases）是一種在鋅指蛋白（zinc-finger protein）上結(jié)合了一段人工DNA序列而成的人工核酸酶，它可以在這段人工DNA序列的指引下，將基因組中與其互補(bǔ)配對(duì)的核酸序列特異性地切開(kāi)，這也是第一種人工設(shè)計(jì)出來(lái)專門用于基因修復(fù)工作，而且已經(jīng)被試驗(yàn)證實(shí)，可適用于多種細(xì)胞系的酶。其它幾種核酸酶，比如TALEN（經(jīng)過(guò)人工改造的限制性核酸酶）或以細(xì)菌CRISPR系統(tǒng)為基礎(chǔ)的RNA介導(dǎo)酶也都被用于多種人體細(xì)胞的基因修復(fù)工作當(dāng)中，其中還包括誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（induced pluripotent stem cells， ipsC）這種經(jīng)過(guò)人工重編程之后能夠分化出人體內(nèi)絕大部分終末細(xì)胞的干細(xì)胞。Genovese等人已經(jīng)利用這種技術(shù)對(duì)人造血干細(xì)胞（haematopoietic stem cells， HSC）進(jìn)行了基因修復(fù)工作。Genovese等人成功地對(duì)一些HSC細(xì)胞進(jìn)行了基因組定點(diǎn)編輯（site-specific genome editing）操作，將這些處理過(guò)的HSC細(xì)胞植入免疫缺陷小鼠體內(nèi)之后，在長(zhǎng)達(dá)18周的時(shí)間內(nèi)都可以檢測(cè)到這些細(xì)胞，而且取自這些小鼠體內(nèi)的這種人工HSC細(xì)胞還可以被移植到另外一只小鼠體內(nèi)，繼續(xù)發(fā)揮作用。后來(lái)Genovese等人又對(duì)一名SCID-X1患者的HSC細(xì)胞進(jìn)行了基因修復(fù)操作，結(jié)果有3~11%的血液祖細(xì)胞，以及這些細(xì)胞分化出的骨髓細(xì)胞（myeloid cell）的基因得到了修復(fù)。

可以。基因治療就是利用人工改造過(guò)的逆轉(zhuǎn)錄病毒載體往患者患病細(xì)胞的基因組中插入一個(gè)有功能的基因，代償缺陷基因的功能，雖然已經(jīng)利用這種添加外源基因的方法治療過(guò)某些遺傳性疾病，比如嚴(yán)重的聯(lián)合免疫缺陷病，并且取得過(guò)非常好的治療效果，但是副作用也同樣非常明顯。因此有人提出了基因修復(fù)方案。基因修復(fù)技術(shù)主要依靠人工核酸酶這種工具，這種核酸酶能夠特異性的識(shí)別突變基因序列，并且將其切斷，形成一個(gè)雙鏈DNA斷裂切口。此時(shí)如果添加一段正常的DNA序列，細(xì)胞就會(huì)以這段正常的DNA序列作為模板，利用同源重組修復(fù)機(jī)制對(duì)核酸酶造成的DNA斷裂進(jìn)行修復(fù)，得到一段正常的基因序列，完成對(duì)異常基因的修復(fù)工作，鋅指核酸酶是一種在鋅指蛋白上結(jié)合了一段人工DNA序列而成的人工核酸酶，它可以在這段人工DNA序列的指引下，將基因組中與其互補(bǔ)配對(duì)的核酸序列特異性地切開(kāi)，這也是第一種人工設(shè)計(jì)出來(lái)專門用于基因修復(fù)工作，而且已經(jīng)被試驗(yàn)證實(shí)，可適用于多種細(xì)胞系的酶。其它幾種核酸酶，比如TALEN（經(jīng)過(guò)人工改造的限制性核酸酶）或以細(xì)菌CRISPR系統(tǒng)為基礎(chǔ)的RNA介導(dǎo)酶也都被用于多種人體細(xì)胞的基因修復(fù)工作當(dāng)中，其中還包括誘導(dǎo)多能干細(xì)胞這種經(jīng)過(guò)人工重編程之后能夠分化出人體內(nèi)絕大部分終末細(xì)胞的干細(xì)胞。Genovese等人已經(jīng)利用這種技術(shù)對(duì)人造血干細(xì)胞進(jìn)行了基因修復(fù)工作，HSC細(xì)胞是治療血液系統(tǒng)遺傳性疾病的關(guān)鍵治療靶標(biāo)。

總結(jié)

以上是生活随笔為你收集整理的对于遗传病的诊断，可以通过基因修复or替换的方式么？的全部?jī)?nèi)容，希望文章能夠幫你解決所遇到的問(wèn)題。

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