這個(gè)在近期已經(jīng)獲得了證明！7月3日，《細(xì)胞—干細(xì)胞》雜志在線發(fā)表了中科院生物物理所研究員劉光慧研究組、華大基因及美國(guó)Salk研究所合作完成的研究論文。研究者首次利用全基因組深度測(cè)序技術(shù)，明確了現(xiàn)有基因組靶向編輯工具的安全性，并創(chuàng)建了效率遠(yuǎn)高于傳統(tǒng)技術(shù)的新型人類疾病基因原位修復(fù)載體。這為開(kāi)展基于干細(xì)胞的基因治療奠定了基礎(chǔ)，也使得再生醫(yī)學(xué)研究向前邁進(jìn)了一大步。人類干細(xì)胞和體細(xì)胞重編程技術(shù)的出現(xiàn)，促進(jìn)了人類基因組靶向編輯技術(shù)的迅猛發(fā)展，也為遺傳性疾病的研究和治療帶來(lái)希望。然而，已有一些研究指出，核酶依賴的基因編輯方法可能引入未知的“脫靶”突變，倘若恰巧發(fā)生于癌基因或抑癌基因，則可能誘發(fā)腫瘤。因此，臨床應(yīng)用之前必須解決其安全性問(wèn)題。研究人員聚焦于鐮刀形細(xì)胞貧血癥患者血紅蛋白基因（HBB）突變的遺傳矯正，發(fā)現(xiàn)有三種基因矯正方法在HBB位點(diǎn)具有相似的打靶效率。同時(shí)，單堿基分辨率的全基因組測(cè)序結(jié)果顯示，這些方法在靶向矯正HBB基因突變的同時(shí)，最大程度地保持了人類基因組的完整性，因此是相對(duì)安全的。在此基礎(chǔ)上，研究者發(fā)現(xiàn)一種新型基因矯正載體telHDAdV可完全涵蓋HBB基因座上所有可能發(fā)生的致病突變，可廣泛應(yīng)用于鐮刀形細(xì)胞貧血癥、地中海貧血癥等不同類型血紅蛋白疾病的致病基因靶向修復(fù)。該研究不僅解決了一直困擾再生醫(yī)學(xué)研究的疾病基因靶向修復(fù)安全性問(wèn)題，使得以干細(xì)胞為載體的基因治療成為可能；同時(shí)，研究發(fā)展的telHDAdV新型基因矯正載體也將有效推動(dòng)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化的進(jìn)程。

重度B地中海貧血基因療法現(xiàn)在研究怎樣了，

補(bǔ)充：疾病基因組靶向編輯工具的安全性為開(kāi)展基于干細(xì)胞的基因治療奠定了基礎(chǔ)。相反，人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)（iPSC）的出現(xiàn)，也促進(jìn)了人類疾病基因組靶向矯正（編輯）技術(shù)的快速發(fā)展。目前可用于人類疾病基因組靶向矯正的方法包括：核酶介導(dǎo)的DNA同源重組技術(shù)（如ZFN,TALEN及CRISPR/CAS9等）以及不依賴于核酶的大片段DNA同源重組技術(shù)（以第三代腺病毒載體HDAdV為代表）。中科院生物物理所劉光慧研究團(tuán)隊(duì)就曾最早利用HDAdV介導(dǎo)的基因組靶向編輯技術(shù)在兒童早衰癥患者iPSC中實(shí)現(xiàn)了對(duì)致病基因LMNA的靶向修復(fù)，從概念上證實(shí)了在病人細(xì)胞中原位矯正遺傳突變的可行性。

總結(jié)

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