將來可以，美國威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院(Weill Cornell Medical College)遺傳醫(yī)學(xué)副教授Stefano Rivella博士和他的同事們將一種“錨蛋白絕緣物(ankyrin insulator)”掛載到慢病毒載體攜帶的β珠蛋白基因上，在基因轉(zhuǎn)移期間，慢病毒載體被導(dǎo)入到從病人身上提取的骨髓干細(xì)胞內(nèi)，然后通過骨髓移植將這些干細(xì)胞移植回到病人體內(nèi)，開發(fā)出的一種新的基因轉(zhuǎn)移技術(shù)確保編碼β珠蛋白的基因?qū)爰?xì)胞后仍然保持活性并且能夠表達(dá)β珠蛋白。研究人員稱，他們開發(fā)出的這種新的基因治療技術(shù)有潛力治療很多紅細(xì)胞疾病，而且也是第一次將正常的β珠蛋白基因?qū)牖疾〉募?xì)胞中的成功效率跟正常的血紅蛋白表達(dá)水平提高相關(guān)聯(lián)，而這長期以來是有效治療這些疾病的一個(gè)障礙。

是的，基因療法是利用來自病人自己血液的造血干細(xì)胞，通過導(dǎo)入一種抗鐮狀細(xì)胞病基因到造血干細(xì)胞中來構(gòu)建出正常的能夠自我更新的干細(xì)胞，因而是當(dāng)前的鐮狀細(xì)胞病治療方法的替代性選擇。當(dāng)前的治療方法包括將供者造血干細(xì)胞移植到病人體內(nèi)，但是由于嚴(yán)重的免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)，只有少量病人能夠接受這種治療。

用慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)技術(shù)將一種抗鐮狀細(xì)胞病的β珠蛋白基因?qū)朐煅杉?xì)胞中，利用這種干細(xì)胞的自我更新潛能，產(chǎn)生新的非鐮刀狀的紅細(xì)胞，從而獲得一種持續(xù)地產(chǎn)生健康紅細(xì)胞的來源。已有研究表明，該基因療法產(chǎn)生紅細(xì)胞的速度足以顯著性地改善病人的病情，這些新產(chǎn)生的紅細(xì)胞要比鐮刀狀紅細(xì)胞存活更長的時(shí)間，因而能夠改善治療結(jié)果。

總結(jié)

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